举世医药网 > 医药资讯 > 行业新闻 > 正文 又一国产新药获“FDA孤儿药”认定！2023/11/13 来历：蒲公英Ouryao 浏览数：

2023年11月09日宜明昂科发布通知布告称，公司自立原发的立异药物打针用IMM01，被美国食物药物治理局(FDA)授与结合阿扎胞苷医治慢性粒单核细胞白血病(CMML)的孤儿药资历认定。

通知原文

1、药物根基环境

打针用IMM01项目是基在宜明昂科“mAb-Trap”手艺平台研发的、 具有自立常识产权的新一代免疫查抄点按捺剂，针对免疫调理靶点CD47，经由过程激活巨噬细胞对肿瘤细胞的吞噬感化，并将吞噬处置的肿 瘤抗原递呈给 细胞，从而阐扬壮大的肿瘤免疫医治效应。

IMM01与其它统一靶点药物的最年夜差别化就是完全避免了与红细胞的连系，不会引发严重贫血事务。同时因为糖基化润色，年夜年夜下降了药物的免疫原性，改良了药物的PK，显著提高了药物的生物操纵度。

I 期临床实验成果初步证实了IMM01的平安性和有用性。

“孤儿药”又称为罕有药，用在预防、医治、诊断罕有病的药品，因为罕有病得病人群少、市场需求少、研发本钱高，很少有制药企业存眷其医治药物的研发，是以这些药被形象地称为“孤儿药”。

今朝我国对“孤儿药”的研发仍处在一片空白，罕有病患者的医治药物根基依靠国外进口，成果造成良多罕有病患者只能选择昂贵的进口药或无药可用。

2、 药物相干的信息

该款产物是中国首个进入临床阶段的SIRPα-Fc融会卵白。具有免疫球卵白G1 (IgG1) Fc的IMM01可以或许经由过程两重感化机制充实激活巨噬细胞—同时经由过程干扰CD47/SIRPα彼此感化阻断“别吃我”旌旗灯号，并经由过程激活巨噬细胞的Fc-金年会gamma(Fcγ)受体传递“吃我”旌旗灯号。

另外，IMM01的CD47连系布局域颠末特殊革新可以或许使避免与人体红细胞(RBC)连系。凭仗差别化的份子设计，IMM01表示出杰出的平安性并证实其激活巨噬细胞的能力。

本团体具有IMM01的全球自立常识产权和贸易化权力，今朝已别离在中国、日本和美国获批发现专利。

本公司已在2022年6月在中国启动II期实验，评估首要用在一线医治高危(HR)骨髓增生异常综合症(MDS)、不恰当急性髓系白血病(AML)和CMML的IMM01与阿扎胞苷结合疗法，迄今为止这类结合疗法的疗效和平安性均使人鼓舞。